SHLP2基因突变可预防帕金森病并启发新疗法
南加州大学伦纳德·戴维斯老年学学院的一项新研究表明，一种小蛋白质中先前未被识别的基因突变可对帕金森病提供显著的保护，并为探索潜在治疗方法提供新方向。
2024-01-08
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
士泽生物成功实施临床级iPS衍生细胞移植治疗帕金森病给药
士泽生物的治疗成本不及美国同类治疗成本的三十分之一，对追求个性化治疗帕金森病有实质需求的中国及全球帕金森病患者更加经济可及，具有明确的市场化竞争优势。
2024-02-11
EMBO Mol Med：新研究有望利用CAR-T 细胞疗法治疗TP53 基因发生突变的急性髓性白血病
急性髓性白血病（AML）是一种侵袭性血癌。它是由人在一生中获得的大量基因突变引起的。其中的一个基因——肿瘤抑制基因 TP53发挥着关键作用。
2024-03-29
Lancet Neurol：新研究提出一种新的帕金森病分类模型
在这项新的研究中，Lang博士及其团队提出了一种基于生物学的全新模式来对帕金森病进行分类，这种模式被称为 SynNeurGe。
2024-01-24
Nature子刊最新发文，应用人脑类器官揭示衰老与帕金森病之间的关键联系
近日，来自美国纽约干细胞研究所的研究人员通过构建人脑类器官，揭示了星形胶质细胞在衰老和帕金森病（PD）中的致病作用以及潜在的治疗策略。
2024-01-24
Nature子刊：基因工程干细胞，更好地治疗帕金森病
我们的目标是帮助患者远离对药物治疗的依赖，这需要高纯度的多巴胺能神经元，以这项研究为基础，下一步是将我们的方法推进到临床试验中。
2023-12-11
利用RIBOTAC技术靶向不可成药蛋白的mRNA，童玉铨等开发帕金森病治疗新手段
这些研究表明，通过使用小分子结合剂和RIBOTAC技术来靶向编码mRNA，可以极大地扩展蛋白质组的药物可及性。
2024-01-12
Science：解析出两种帕金森病相关蛋白结合在一起时的三维结构
蛋白LRRK2和Rab29是两种与晚发性帕金森病有关的蛋白。LRRK2是一种蛋白激酶，它能在一种叫做磷酸化的过程中修饰其它蛋白。Rab29是Rab GTP酶家族的成员，它能调节细胞转运，并能调节LRR
2024-01-12